Resolución sobre el cambio de tratamiento en pacientes afectados de hemofilia

Se presentó queja en caso de paciente afectado por hemofilia, exponiendo que sin justificación le había sido modificada la medicación que hasta la fecha se le prescribía como tratamiento de su enfermedad, con los riesgos que el nuevo producto comportaba. Ello, según decía, no ocurría en otras provincias de nuestra Comunidad Autónoma ni en otras Comunidades Autónomas.

Nos dirigimos al Director Gerente del Hospital de Jaén y de su respuesta dimos plazo de alegaciones a la Asociación que actuaba en nombre del interesado y a la vista de las alegaciones efectuadas, y teniendo en cuenta los datos con que contábamos, decidimos solicitar un informe complementario de la Dirección General de Asistencia Sanitaria y Resultados en Salud del SAS.

En concreto queríamos que la Administración nos explicase el criterio de la Administración Sanitaria andaluza en casos como el que consideramos, las decisiones adoptadas al respecto en otros centros, la titularidad de la responsabilidad en cuanto a la compra de los medicamentos para los tratamientos que precisan los afectados por hemofilia, así los eventuales pronunciamientos de la Comisión Asesora central para armonizar criterios de utilización de medicamentos en los hospitales a fin de determinar las pautas que se consideren idóneos en esta materia para su aplicación en todos los hospitales del SAS.

El informe de la citada Dirección General afirmaba que los productos de factor VIII de origen plasmático o recombinante tienen las mismas garantías de eficacia y seguridad, por lo que no existen directrices en orden a la elección de uno u otro tratamiento para los pacientes afectados de hemofilia A, sino libertad absoluta, condicionada al criterio médico y las circunstancias de cada paciente.

Con independencia de los argumentos exclusivamente técnicos a favor y en contra de uno u otro, nos encontramos con que en el caso del paciente que consideramos no se aduce motivación clínica para el cambio de tratamiento, alegándose simplemente que ya había recibido el plasmático con anterioridad.

En cuanto a la actitud de los otros centros hospitalarios se ofrecen datos significativos que revelan que el factor recombinante prevalece en una proporción de 70/30 frente al plasmático.

Nos parece que esta situación, no se motiva exclusivamente por los problemas de abastecimiento de este último, así como que la decisión clínica en muchos casos se sustituye por la justificación económica. Pensamos que este estado de cosas provoca desigualdad en el acceso al tratamiento, por lo que sugerimos que la Comisión asesora para la armonización de criterios de utilización de medicamentos de elevado impacto sanitario, social o económico, se posicione, estableciendo criterios clínicos para determinar la elección, así como los cambios de tratamiento que se puedan adoptar posteriormente.

Igualmente pedimos que se tengan en cuenta las condiciones particulares del paciente, tras quince años continuados de tratamiento recombinante, para evitar que se modifique el mismo conforme a la prescripción del servicio de hematología del hospital de Jaén.

Acudió a esta Institución Dª ... , en su calidad de presidenta de una Asociación de hemofilia, y en representación de D. ... , para denunciar el cambio que se había producido en el tratamiento profiláctico para la hemofilia A grave que este último padece, sin que a su entender se hubieran esgrimido motivos clínicos para ello

ANTECEDENTES

En concreto alude a que después de un largo período recibiendo factor VIII recombinante (Helixate), le habían cambiado a factor VIII de origen plasmático, considerando que dicha modificación entraña riegos de transmisión de virus emergentes y /o desarrollo de inhibidores. Junto a ello afirma que este cambio no se está produciendo en otras provincias de nuestra Comunidad Autónoma, ni en el resto del territorio del Sistema Nacional de Salud.

Por nuestra parte requerimos en primer término informe del propio centro hospitalario que realiza el seguimiento del paciente. En este sentido el Complejo Hospitalario de Jaén nos envió un documento por el cual nos indicó que este paciente ha recibido los dos tipos de factor VIII para el tratamiento de su enfermedad, tanto el que se obtiene por recombinación genética, como el que se elabora como derivado plasmático, que es el que después de unos cuantos años recibiendo el primero, se le ha vuelto a prescribir.

Mantiene el centro que ambos productos están descritos para tratar la enfermedad por su alto grado de eficacia en el control del sangrado y en la prevención del mismo, así como por su elevado nivel de seguridad frente al riesgo de patógenos, alegando a este respecto que no se han descrito casos de transmisión de virus por sangre y derivados en personas con hemofilia desde hace más de 20 años.

Por lo que hace al desarrollo de inhibidores, tampoco se han registrado casos en el supuesto de cambio de producto en pacientes previamente tratados, afirmando que el cambio de factor recombinante a plasmático es habitual para tratar de eliminar inhibidores una vez que se han desarrollado.

Concluye el informe señalando que la elección de uno u otro producto “descansa en el criterio médico, sin desdeñar el coste del mismo, fundamentalmente debido a la inevitable racionalización del gasto sanitario”

Puesto de manifiesto el contenido de este informe a la interesada, esta a su vez nos ha remitido abundante documentación expresiva de la decidida apuesta de muchos especialistas por el factor recombinante, principalmente en términos de seguridad, por considerar que el plasmático no elimina riesgos de transmisión de virus sin cubierta y priones, al tiempo que refieren la preferencia por el mismo producto que ha generado el inhibidor, en el caso de que este se desarrolle.

Teniendo en cuenta estas apreciaciones, pero dejando al lado los aspectos técnicos que pudieran fundamentar una u otra medida, constatamos que la respuesta del hospital se centra exclusivamente en los mismos, pero no acierta a explicar por qué se le cambia el tratamiento al paciente después de quince años, dejando entrever, en opinión de la Asociación reclamante, que las únicas razones que auspician aquel son de naturaleza económica, así como de exceso de stock de medicación plasmática en el centro.

Por otro lado y a la vista de la alegación sobre la exclusividad de la situación denunciada en el hospital de Jaén, decidimos solicitar de esa Dirección General un informe complementario que expresara el criterio de la Administración Sanitaria Andaluza para estos casos, las decisiones de otros hospitales del sistema en casos similares, y la eventual existencia de una decisión de la Comisión asesora central para armonizar criterios de utilización de medicamentos, a fin de determinar las pautas que se considere idóneas en esta materia para su aplicación en todos los hospitales del SAS.

El informe recibido de ese centro directivo sostiene que la elección entre uno u otro tratamiento de factor VIII para la profilaxis de los pacientes hemofílicos ha sido siempre un tema controvertido, que además viene influido por muy diversos condicionantes de todo tipo, entre los que figuran algunos de naturaleza social y económica.

Razona con diversos argumentos que la eficacia y la seguridad de ambos es similar, e incluso por lo que hace a la cuestión de la aparición de inhibidores mantiene, que mientras algunos estudios consideran que este problema aparece con más frecuencia en el uso del recombinante, también los hay que no encuentran diferencias significativas en este aspecto. Reconocen no obstante que la diferencia económica de coste es bastante notable entre ambos.

Respecto del criterio de esa Administración, trae a colación la guía terapéutica de la hemofilia, que hace hincapié en la similitud en seguridad y eficacia, por lo que no recomienda fehacientemente el uso de uno u otro. De ahí que según señalan, en Andalucía no hay directriz sobre este tema, sino libertad de elección en función de la opinión médica y las circunstancias de cada paciente, para lo cual hace un llamamiento al “buen hacer, la profesionalidad, la conciencia y el sentido común de los médicos en cuanto a hacer las cosas lo mejor posible y con las máximas garantías de calidad y seguridad, con los recursos que disponemos”.

En cuanto a las razones clínicas que sustentan la decisión del cambio de tratamiento, se vuelve a hacer mención de que el paciente ha recibido los dos tipos de factor VIII, por lo que siguiendo la política de racionalización del gasto sanitario consideran que aquel no conlleva ningún tipo de menoscabo para la salud del paciente.

CONSIDERACIONES

No es la primera vez que en esta Institución analizamos la dicotomía que representan los dos tipos de tratamiento, para suplir la carencia de factor de coagulación sanguínea VIII que presentan las personas afectadas por hemofilia grave.

Ya en el año 1998 tuvimos ocasión de pronunciarnos sobre un caso similar, en el que el interesado reivindicaba su tratamiento con factor VIII recombinante, teniendo en cuenta que por causa del que venía recibiendo, de naturaleza plasmática, había sido contagiado del virus de la hepatitis C.

Entonces se pusieron de manifiesto los criterios que se venían utilizando para el acceso a aquel, los cuales exigían que el paciente no hubiera sido tratado anteriormente, así como la ausencia de infección.

Los estudios, y documentos que entonces se alegaban para justificar este modo de proceder, han sufrido actualizaciones y revisiones significativas, principalmente la guía del Ministerio de Sanidad (actualizada en 2012), así como las recomendaciones de la Comisión científica de la Real Fundación Victoria Eugenia. (2006).

En el año 2000 y en el seno de la Agencia de evaluación de tecnologías sanitarias de Andalucía, se llevó a cabo una conferencia de consenso sobre el uso adecuado de factor VIII en el tratamiento de la hemofilia A, a instancias del SAS, en la que se llegaron a adoptar las siguientes conclusiones:

.- En general se consideró adecuada la indicación de factor VIII recombinante en los pacientes previamente no tratados y sin infección por VIH

.- El panel se encontró dividido y se obtuvo una calificación dudosa en relación con pacientes previamente tratados sin infección por VIH, entendiendo que no existía clara superioridad en este caso de la alternativa propuesta

.- En el caso de pacientes infectados por VIH se estimó adecuado cualquiera de los dos tipos de factor plasmático considerados, independientemente del tratamiento previo o de la gravedad de la hemofilia.

Consultada la Guía de Farmacoterapia de los hospitales andaluces, nos encontramos que tras el panel de expertos más arriba aludido, las recomendaciones no han variado sustancialmente: factor VIII recombinante solo en pacientes naive, considerándose alternativas terapéuticas equivalentes los diversos preparados del mismo.

Ahora bien al margen de estas recomendaciones esa Administración Sanitaria afirma que el estado actual de la evidencia científica confiere un carácter prácticamente equivalente a ambos productos en orden a la eficacia y la seguridad, de lo que se deriva total libertad de elección de uno u otro, dependiendo del criterio médico y las circunstancias de cada paciente.

Tomando como punto de partida dicha equivalencia, barajamos entonces los aspectos que nos han llevado a dirigirnos a esa Dirección General, para cuestionarnos en primer lugar por esa decisión facultativa, y las razones clínicas que han de subyacer a la misma, sin que desde dicho ente directivo, ni desde el propio hospital se nos hayan ofrecido otras motivaciones para el cambio de tratamiento que no sean las relacionadas con la racionalización del gasto sanitario.

Vaya por delante que desde esta Institución en principio no tenemos nada en contra de las medidas que pretenden la eficiencia y persiguen la sostenibilidad del sistema, pero al fin y al cabo la elección del tratamiento se vincula a una justificación clínica, y en este caso tenemos necesariamente que reseñar que dicha justificación no existe, o al menos no es de la naturaleza que correspondería.

En nuestra solicitud de informe complementario, también requeríamos información sobre las actitudes terapéuticas de los distintos centros hospitalarios del SSPA sobre este asunto, encontrándonos con que no hay directrices al respecto, sino libertad absoluta, vinculada a la decisión médica como ya hemos señalado, atendiendo a las circunstancias del paciente.

Ofrece sin embargo el informe de esa Dirección General algunos datos significativos, pues de 40 millones de UI de factor VIII que se consumen en Andalucía, por lo visto solo 12 millones son de origen plasmático (y de ellas 8 millones obtenidos a partir de plasma propio). De ahí se deduce que se consumen 28 millones de UI de factor VIII recombinante, luego la prevalencia de este último es clara en una proporción de 70/30.

Dada la sustancial equiparación entre ambos y la diferencia notable de precio, dichas cifras provocan cierto asombro desde la óptica de la racionalización del gasto sanitario que se está preconizando, pues no estimamos que la acusada diferencia de ratio de utilización obedezca exclusivamente a las posibles dificultades de abastecimiento que acarrea el factor plasmático.

Nos encontramos por tanto con que la ausencia de directrices concretas y la libertad de prescripción aludida, da lugar a un trato desigual, el cual como hemos visto no se residencia masivamente en criterios clínicos, sino que dicho criterio se sustituye en ocasiones por la política de uso de hemoderivados de algunos hospitales, pues tal y como se pone de relieve al paciente que consideramos en respuesta a los interrogantes que plantea, dicha política la marca el centro responsable de la dispensación del tratamiento.

En esta Institución hemos analizado en múltiples ocasiones cómo las decisiones de las distintas comisiones de farmacia de los centros pueden originar un trato desigual en el acceso a diversos medicamentos, contrario al principio de igualdad que preside el acceso a las prestaciones sanitarias. Las valoraciones sobre la eficacia y la seguridad de los fármacos, y la comparación con las alternativas que han venido utilizándose hasta ese momento, no siempre ofrecen un resultado uniforme.

Para atender a estas situaciones, la Resolución 369/09, de 7 de agosto de la Dirección Gerencia del SAS, instituyó la Comisión asesora para la armonización de los criterios de utilización de medicamentos de especial impacto sanitario, social y/o económico en los hospitales del SAS, entre cuyas funciones se encuentra la de estudiar y proponer las medidas a adoptar en relación al acceso y utilización de los medicamentos señalados, teniendo en cuenta los correspondientes informes de evaluación.

En este orden de cosas estimamos conveniente que la comisión asesora más arriba señalada se posicione ante la libertad absoluta de los centros para decidir sobre el tratamiento, estableciendo directrices limitadoras de aquella, que contemplen los criterios clínicos justificativos de la elección, así como de los cambios posteriores que puedan adoptarse en este ámbito.

Además como ya hemos visto, la controversia sobre el uso de estos tratamientos, excede del aspecto puramente técnico para impregnarse de otros de diverso carácter, incluidos algunos de índole estrictamente social. Entre estos últimos no está de más que hagamos referencia al contagio del virus del sida que sufrieron en su momento muchos afectados de hemofilia, lo que se ha traducido en una preferencia general de los integrantes de este colectivo por el tratamiento con factor VIII recombinante, ante el temor que el uso de los derivados plasmáticos ocasiona.

Nos parece que esa Administración debe ser permeable a este sentimiento, no en vano algunos de los estudios e informes enumerados avalan la conveniencia de mantener un diálogo productivo con las asociaciones de pacientes, favoreciendo su participación en cuanto a la decisión sobre el tratamiento.

Ausente de justificación clínica, más que el hecho de que ya recibió con anterioridad tratamiento plasmático, nos parece que las circunstancias del paciente que consideramos denotan un tratamiento prolongado por más de quince años con factor VIII recombinante, y una voluntad clara de continuidad con el mismo, que habría de ser tenida en cuenta.

En todo caso los criterios que se sustenten en motivaciones de índole económica, deberían aplicarse también con generalidad, sin distinción por razón del centro o del territorio, al objeto de eludir desigualdades que resulten contrarias al principio de equidad.

A la vista de todo ello y de conformidad con lo establecido en el artículo 29, apartado 1, de la Ley 9/1983, de 1 de Diciembre, del Defensor del Pueblo Andaluz, se formula la siguiente

RESOLUCIÓN

Sugerencia 1: Que se promueva el posicionamiento de la Comisión Asesora para la armonización de los criterios de utilización de medicamentos de especial impacto sanitario, social y/o económico en los hospitales del SAS, sobre los criterios clínicos que deben justificar la elección del tratamiento con factor VIII de los pacientes afectados por hemofilia A, así como de los cambios posteriores que puedan llegar a establecerse en el mismo.

Sugerencia 2: Que se arbitren medidas para que la política de racionalización del gasto sanitario en los que al tratamiento de los pacientes hemofílicos se refiere no provoque desigualdades en razón del territorio o del centro hospitalario.

Sugerencia 3: Que se tengan en cuenta las circunstancias particulares del paciente que estamos considerando, con continuidad en el tratamiento de factor VIII recombinante durante los últimos quince años, y ante la ausencia de criterio clínico justificativo, más que el hecho de haber recibido también factor de origen plasmático, se evite el cambio de tratamiento prescrito por el servicio de hematología del Complejo Hospitalario de Jaén.

Jesús Maeztu Gregorio de Tejada Defensor del Pueblo Andaluz